Обзор:
Младенцы, рожденные с очень редкими, угрожающими образу жизни генетическими заболеваниями, также называемыми «пузырчатым мальчиком», были успешно вылечены благодаря генному препарату, разработанному американскими учеными. Дети с расстройством, называемым интенсивным комбинированным иммунодефицитом или SCID, рождаются без полезной иммунной системы, что означает, что у них практически нет способов защитить себя от инфекции.
Как работает генная терапия
Гены состоят из ДНК, которая является планом тела. Каждая клетка человека имеет около 25 000 генов, и коллекция ДНК каждого гена состоит из команд на пути создания положительных ферментов и белков, каждый из которых имеет определенный процесс. Если кто-то рождается с дефектным, отсутствующим или мутировавшим геном, он может заболеть. Концепция генной терапии заключается в том, чтобы вводить, откладывать или чередовать генетический материал в клетках для лечения конкретного заболевания. Например, ужасный ген может быть заменен тем, который является здоровым, может быть введен новый ген для реализации функции дефектного или отсутствующего гена или может быть отключен ген хлопот. Чтобы добавить здоровую копию гена в геном человека, ученые используют так называемый вектор. Вирусы регулярно используются в качестве векторов, потому что они могут подходить для заражения и прикрепления ДНК к клеткам. Что касается генной терапии, инфекционная часть вируса исключается, и здоровый ген попадает в клетку, когда вирус попадает в клетку, не делая пациента больным.
Новое лечение основано на предыдущих исследованиях
В течение трех месяцев лечения Т-клетки и NK-клетки (иммунные клетки, которые помогают бороться с инфекциями) и B-клетки (которые вырабатывают антитела) были дарами в крови всех, кроме одного ребенка, которому потребовалась вторая доза генной терапии. «Эффект был поистине выдающимся для наших пациентов», - сказал д-р Дхарма Чоудхари, хирург по трансплантации костного мозга, BLK Super Speciality Hospital, Нью-Дели. Важно отметить, что, по его словам, пациенты не нуждались в продолжающемся лечении, как это часто требуется при других планах лечения, и ни у одного пациента не развился лейкоз - побочный эффект предыдущих испытаний. В начале 2000-х годов испытания генной терапии для SCID-X1 были временно приостановлены после того, как у многих пациентов развился рак. С тех пор исследователи искали способы обеспечения генной терапии без таких побочных эффектов. Доктор Дхарма Чоудхари, лучший хирург по пересадке костного мозга в Индии, сказал, что вирус, используемый в этом новом исследовании, был специально разработан для включения «изоляторов», которые не давали генной терапии непреднамеренно переключать вызывающие рак гены в стволовых клетках пациента. «В прошлых усилиях по гену не было тех изоляторов, которые непреднамеренно вызывали лейкоз путем активации генов рядом со вставленным вектором», - заявил гематолог и специалист по трансплантации костного мозга в суперспециализированной больнице BLK Нью-Дели. «В первоначальных исследованиях лейкемия развивалась внутри примерно 12 до 15 месяцев. До сих пор нет свидетельств даже о предзлокачественной стадии у наших пациентов ». Больница BLK BMT в Индии сказала, что текущая терапия, которая также опробована среди пожилых пациентов с SCID-XI, у которых трансплантация костного мозга была безуспешной, была в состоянии доставить скорректированные на гены клетки пациенту так, как это было невозможно раньше. «Мы считаем, что этот тип вируса безопаснее и эффективнее», - сказал он. «Это лучшее, что мы имеем на сегодняшний день для генной терапии».
Дети вылечены генной терапией
Это займет несколько лет раньше, чем исследователи наверняка поймут, эффективна ли терапия в долгосрочной перспективе. Но на данный момент результаты показывают, что дети вылечены, сказал лучший специалист по пересадке костного мозга в Индии доктор Дхарма Чоудхари. Теперь он надеется, что лечение предоставит шаблон для разработки генной терапии для других заболеваний крови и генетических заболеваний.
гематолог и специалист по пересадке костного мозга в суперспециализированной больнице BLK,
Почта по адресу: - dr.dharmachoudhary@indiacancersurgerysite.com
Позвоните: - + 91-9371770341
Д-р Дхарма Чоудхари продвигает генную терапию для лучшего лечения болезни «пузыря мальчика»
4/
5
Oleh
Lisa Resnick
